Geeniteraapia - laiguline genoom

Christiane Fux õppis Hamburgis ajakirjandust ja psühholoogiat. Kogenud meditsiinitoimetaja on kirjutanud ajakirjaartikleid, uudiseid ja faktitekste kõikidel mõeldavatel terviseteemadel alates 2001. aastast. Lisaks tööleis töötab Christiane Fux ka proosas. Tema esimene kriminaalromaan ilmus 2012. aastal ning ta kirjutab, kujundab ja avaldab ka oma kriminäidendeid.

Veel Christiane Fuxi postitusi Kogui sisu kontrollivad meditsiiniajakirjanikud.

Teoreetiliselt saab geneetilise materjali vigu sihipäraselt parandada juba täna. Kuid geeniteraapia on alles lapsekingades - riskid on suured.

Kaasasündinud või omandatud geneetilised häired on paljude haiguste põhjuseks - pärilikest haigustest kuni vähini. Geeniteraapia eesmärk on tavaliselt kompenseerida või parandada geneetilise koostise vigu.

Asendusteraapia - fikseeritud kood

Geeniteraapia ülim distsipliin on tõenäoliselt asendusravi. Asi on selles, et vahetada kehas olevad haiged geenid tervete vastu. Optimaalsel juhul tuleb sellist ravi rakendada ainult üks kord.

Asendusravi jaoks peavad meditsiinitöötajad suunama terapeutilised geenid patsiendi keharakkudesse. Tavaliselt kasutatakse transpordivahenditena viirusi, mis on sellise protsessi enda paljunemiseks täiustanud. Esiteks kahjutatakse viirus nii, et see ei haigeks. See eemaldab kõik viiruse geenid, mis võivad olla inimestele kahjulikud. Kuid see ei tööta veel ideaalselt: uuringud on korduvalt näidanud haiguse väga kriitilist kulgu. Seetõttu töötavad teadlased meetodite kallal, mille abil viirused asendatakse sobivamate kunstlike transportijatega (vektoritega).

Transportijaid võib süstida verre või koesse (in vivo) või arstid võtavad patsiendilt rakud, mis seejärel laboris tervete geenidega nakatatakse ja seejärel uuesti (ex vivo) ümber istutatakse. Mõnikord, nagu tsüstilise fibroosi puhul, on edu saavutatud ka hingeõhuga. Mõju kestis aga vaid umbes 30 päeva.

Tsüstiline fibroos on monogeenne haigus, mille korral on defektne ainult üks geen. Teadlased loovad praegu erilist lootust nende paranemisele. Siiani on see meetod aga enamiku geenidega inimeste unistus tulevikust. Geeniteraapia on alles lapsekingades ja sellega kaasnevad suured riskid.

Seetõttu eelistatakse Saksamaal geeniteraapiaga ravida eluohtlikke patsiente, enamasti lapsi, kelle jaoks muid ravimeetodeid pole. Selle rakenduse tuntumad näited on monogeensed immuunhaigused, mille puhul on defektne ainult üks geen, eriti immuunsüsteemi haigused.

Nende abil on luuüdi annetamine sageli ainus väljavaade ravimiseks. Kuid sobiva doonori leidmine võtab sageli liiga kaua aega ja kui seda ei ravita, surevad patsiendid väga noorelt. Geeniteraapia osana varustatakse luuüdirakud vastava geeniga ja tuuakse tagasi patsiendi kehasse. See on üksikjuhtudel juba õnnestunud.

Lisateraapia - jõutreening geenidele

Lisateraapia on teatud geenifunktsioonide tugevdamine. Selle näiteks on katse smugeldada immuunrakkudesse geene, mis tugevdavad kaitset vähi eest. Seda geeniteraapia vormi on seni kasutatud vaid väga harva, kuna selle riske pole piisavalt uuritud.

Supressioonravi - katkestage probleemide tekitajad

Supressioonravi eesmärk on täpselt vastupidine: siin on eesmärgiks spetsiifiliselt maha suruda ebatervislik geenitegevus. Üks võimalik rakendusvaldkond oleks HIV-nakatunud inimeste teraapia, kus kasutatakse geeniteraapiat, et peatada neljakeste levik veres.